- Læs transskription af filmen
-
Hvad er genterapi?
Genterapi er en behandlingsform, hvor vi gerne vil overføre genetisk information til celler i patienter, hvor vi forsøger at udbedre en genetisk fejl ved at overføre et gen direkte til patienterne.
Hvad gør et gen ved kroppen?
Når vi snakker om, hvad et gen gør for kroppen, så er det ikke kun ét gen. Vi har 25.000 gener og hvert gen har en specifik funktion.
Derfor kan vi ikke snakke om, hvad ét gen gør for kroppen, men den samlede pulje af gener - altså de 25.000 gener - har hver især en funktion, som er afgørende for, at kroppen fungerer.
Det kan være på celleniveau, det kan være hormoner, det kan være hvordan vi reagerer på virusinfektions og så videre. Alle disse funktioner ligger pakket sammen i, hvordan vores gener udtrykkes, og hvordan de fungerer.
Overordnet set, så har generne afgørende betydning for at vores celler fungerer som de skal og afgørende betydning for at kroppen fungerer som den skal.
Hvorfor opstår genfejl?
Når der opstår genfejl, så er det ofte ikke en ny fejl der opstår, men en fejl som man kan have arvet fra sin mor eller far eller begge forældre.
Den måde det ofte sker på, det er i forbindelse med kopiering af vores DNA, når der skal laves sædceller eller ægceller.
I forbindelse med produktionen af disse celletyper, der kan fejlen opstå helt tilfældigt et bestemt sted i vores arvemasse.
Hvordan fører genfejl til sygdom?
En genfejl giver sygdom, ved at den fører til en fejl i en celles funktion. Det sker på den måde, at hvis der er en genfejl, altså hvis lynet er slået ned i et bestemt gen, så fører det til at de stoffer der afkodes fra genet ikke fungerer længere – og det er dét, der giver sygdommen.
Hvad sker der, når man opdager en genfejl?
Når man har konstateret en genfejl, så er der den mulighed, at man kan levere det gen, til de celler, hvor genfejlen har afgørende betydning. Det vil sige, at man leverer en ny udgave af genet ind i de celler, hvor fejlen forekommer.
Hvordan kommer et nyt gen ind i kroppen?
Noget af det mest interessante for mig i genterapi, det er, hvordan vi får genet ind i kroppen.
Hvordan får vi det ind i de rigtige celler? Hvordan får vi det ind i det rigtige organ?
Det er det afgørende spørgsmål i genterapi. Og til det formål, der bruger vi virus.
Virus har egenskaben til at levere genetisk information ind i vores celler, og det er dét vi udnytter. Vi ombygger virus, til at levere den her genetiske information ind i de rigtige celler.
Når man bruger virus som transportør for genetisk information, så vil det for mange lyde farligt. Det afgørende er, at man til denne form for behandling bruger virus, som er bygget om. Det er ikke virus, som den findes i naturen. Det er virus, der er bearbejdet og ændret, sådan at virus bærer på den genetiske information man ønsker at overføre til kroppen, og derfor er der ikke nogen fare for virusinfektion eller virusspredning.
Hvilke sygdomme kan man behandle?
Når vi snakker om de sygdomme, hvor der bruges genterapi, så er det ofte blødersygdomme man tænker på først. Det er en af de behandlinger, der har været undervejs i længst tid og har været en af de mest succesfulde. Så det er ét sted, hvor vi bruger genterapien. Andre sygdomme involverer for eksempel muskelsvind og der kan være neurologiske sygdomme.
Hvem kan få genterapi?
Når vi snakker genterapi, så er det ikke kun nyfødte, som er relevante for sådan en behandling. Det kommer helt an på sygdommen. Der er nogle sygdomme, hvor det primært ér nyfødte eller børn man vil behandle. Og så er der andre behandlinger, hvor det kan være lige så relevant, at behandle voksne.
Er der bivirkninger?
Når vi snakker genterapi, så er der bivirkninger, og det kan også være alvorlige bivirkninger. Men det afgørende er at kigge på alvorligheden af sygdommen, og vurdere hvilke andre behandlingsmuligheder der er. Er der ikke andre behandlingsmuligheder, så vil genterapi – i så fald at den er udviklet til denne sygdom – være et relevant alternativ.
Kan et tilføjet gen nedarves?
Det har været et fokusområde i de behandlinger der er udviklet med genterapi, at man ikke giver den genetiske ændring videre til kommende generationer. Det er afgørende, når man laver sådan en terapi, at det ikke er muligt. Og det ved vi nu, at det ikke er sådan, at den genetiske ændring gives videre til de næste generationer.
Hvordan ser fremtiden ud?
På nuværende tidspunkt er det ikke kun fantasien der sætter grænser for, hvad vi kan med genterapi. Der er nogle teknologiske begrænsninger. Vi er fortsat i gang med at udvikle de metoder, der skal gøre det til en sikker behandling. Det er afgørende at vi har fuldstændig styr på de teknologier, der bruges til at levere gener.
Det er klart, at der kommer nye teknologier. For eksempel arbejder vi nu med at reparere genet i en patient, og ikke bare tilføre et nyt. Det er altså en helt ny fløj, vi begynder at studere i genterapien, nemlig evnen til at editere i vores genom – altså ændre på specifikke positioner i vores arvemasse.
Jacob Giehm Mikkelsen
Professor i personlig medicin ved Institut for Biomedicin ved Aarhus Universitet
I denne film forklarer professor i personlig medicin Jacob Giehm Mikkelsen om genterapi, og hvordan det kan hjælpe dem, som har trukket en arvelig sygdom i livets genetiske lotteri. Filmen er sponsoreret af Pfizer.
Sponsoreret af